La jornada commemorativa del Dia Mundial dels Assaigs Clínics destaca la recerca clínica en l'àmbit de la pediatria i la salut mental

Durant l'acte s'ha destacat l'inici de l'assaig clínic per avaluar en pacients pediàtrics l'eficàcia del CART acadèmic ARI-0001 a l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona · Institut de Recerca Sant Joan de Déu. Un assaig desenvolupat amb l'Hospital Clínic i batejat amb aquest nom en record a la pacient que el va impulsar i el va fer possible mitjançant una campanya de mecenatge.

Aquest tractament va ser aprovat l'any 2021 per l'Agència Espanyola del Medicament (AEMPS) en ús per exempció hospitalària per al tractament d'adults majors de 25 anys amb leucèmia limfoblàstica de tipus B, resistent als tractaments convencionals. L'aprovació d'aquest CART acadèmic va ser conseqüència dels bons resultats obtinguts en un primer assaig clínic amb ARI en infants i adults amb leucèmia limfoblàstica B que es va fer a l'Hospital Sant Joan de Déu i l'Hospital Clínic conjuntament. Tot i que els resultats varen ser bons en pacients pediàtrics, només es va aprovar el seu ús en adults perquè el 2018 ja s'havia aprovat un CART de la indústria farmacèutica (Kymriah) indicat per a pacients pediàtrics. Ara, s'ha obert l'assaig clínic amb CART ARI en infants en fases menys avançades de la malaltia per mostrar si aquest tractament pot substituir d'altres associats a més riscos i efectes secundaris, com el trasplantament de medul·la òssia.

En el marc de la jornada La recerca clínica: passat, present i futur que ha tingut lloc a l'Hospital Sant Joan de Déu i l’IRSJD amb motiu de la celebració, dissabte vinent, del Dia Internacional de l'Assaig Clínic; la Dra. Susana Rives, investigadora del grup Leucèmia i hemopaties pediàtriques (IRSJD), ha anunciat que una primera pacient de 7 anys ha rebut aquest tractament en el marc de l’assaig clínic.

El CAR-T és una teràpia que capacita el sistema immunitari del pacient perquè pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de manera dirigida. Consisteix a realitzar al pacient una extracció de sang mitjançant afèresi -una tècnica que permet separar els components de la sang- per obtenir limfòcits T, un tipus de cèl·lules del seu sistema immunitari. Aquests limfòcits són modificats al laboratori mitjançant tècniques d'enginyeria genètica perquè expressin a la seva superfície un receptor que és capaç de reconèixer l'antigen tumoral que expressen les leucèmies i limfomes d'estirp B i d'aquesta manera, destruir específicament les cèl·lules canceroses.

CART i vacuna per al glioma difús del tronc cerebral

Pròximament, els investigadors de l'IRSJD i el Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) realitzaran un estudi per avaluar l'eficàcia de l'ús combinat de CART juntament amb una vacuna basada en cèl·lules dendrítiques del mateix pacient per al tractament del glioma difús del tronc cerebral (DIGP), un tumor cerebral pediàtric sense cura actualment.

Durant els anys 2016-2018, els investigadors van desenvolupar i provar una vacuna específica per a aquest tumor, utilitzant cèl·lules dendrítiques del pacient per estimular el sistema immune i atacar les cèl·lules tumorals.

"Tot i que, amb la vacuna, vam aconseguir resposta del sistema immune, aquesta resposta no es va traduir en un augment significatiu de la supervivència dels pacients. Creiem, però, que el CART pot intensificar la resposta i, per això, volem estudiar la tolerància i l'eficàcia d'una teràpia combinada", explica el Dr. Andrés Morales, director assistencial del PCCB i investigador del grup Tractament del càncer pediàtric de l’IRSJD.

Sales blanques per al desenvolupament de teràpies avançades

L’IRSJD i l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona estan acabant d'habilitar al PCCB una plataforma de quatre sales blanques on es podran desenvolupar i produir teràpies avançades, un enfocament terapèutic innovador que implica l'ús de materials biològics o genèticament modificats per al tractament de les malalties. Gràcies a aquesta nova infraestructura es podrà iniciar la producció de la teràpia cel·lular CART, i la investigació de nous tractaments, com una teràpia gènica per a Immunodeficiències primàries per a pacients pediàtrics que, en l'actualitat, no disposen d'un tractament eficaç.

Aquestes sales estan concebudes i dissenyades per garantir un control ambiental extrem que garanteixi l'esterilitat i eviti qualsevol risc de contaminació microbiològica durant l'elaboració de les teràpies avançades. Les sales compleixen amb els més alts estàndards de qualitat, com la indústria farmacèutica, i comptarà amb la validació de l'Agència Espanyola dels Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) per la producció d'aquestes teràpies.

"Aquesta és una fita significativa, especialment considerant l'entorn en què es troben, un hospital maternoinfantil com Sant Joan de Déu i un centre monogràfic de càncer pediàtric on s'atenen un gran nombre d'infants amb malalties minoritàries. Això ens permet avançar en el model traslacional de Sant Joan de Déu, que busca aplicar els resultats de la investigació a la pràctica clínica tan aviat com sigui possible.” Indica la Dra. Alessandra Magnani, investigadora del grup Estudi de malalties per disfunció immune en pediatria (GEMDIP) i responsable de la Plataforma de Teràpies Avançades i Immunoteràpia de l'Hospital Sant Joan de Déu.

Les sales blanques formen part del projecte Pediatric Infrastructures for Viral Therapy (PIVIT), coordinat per Manel Juan, investigador principal, cap del Servei d'Immunologia de l'Hospital Clínic i responsable de la plataforma conjunta HSJD-HCB. Aquest projecte està cofinançat pel Departament de Recerca i Universitats de la Generalitat de Catalunya i dotaran a l'Hospital, PCCB i l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu d'unes instal·lacions que permetran desenvolupar recerca i innovació d'excel·lència amb els més alts estàndards de qualitat.

Unitat de Recerca Clínica de Sant Joan de Déu promou la participació dels pacients i avenços en assaigs clínics

L'esdeveniment ha comptat amb la presència de destacats professionals, pacients i famílies compromeses. Un dels temes centrals ha estat la participació de les famílies i els pacients en els assaigs clínics. Per aquest motiu Begonya Nafria ha moderat una taula rodona amb tres mares i una participant d’un assaig clínic que ha permès destacar el paper essencial dels pacients en el desenvolupament de nous tractaments i com la seva participació pot influir en els resultats de la recerca clínica.

En el marc de la jornada, el Dr. Òscar Álvarez, psiquiatre del SATMI del Parc Sanitari Sant Joan de Déu, ha presentat una conferència sobre els assaigs clínics en salut mental. Durant la presentació ha posat de manifest la importància de la investigació en aquest àmbit per millorar la qualitat de vida dels pacients i també els nous abordatges terapèutics que s’estan realitzant en aquest camp.

La segona taula rodona ha abordat la recerca i els assaigs clínics en pediatria des del punt de vista dels investigadors. Moderada pel Dr. Joan Comella, hem pogut conèixer les experiències de les Dres. Eulàlia Baselga, Iolanda Jordan i el Dr. Vicente Sant-María, que han explicat com es realitzen els assaigs clínics en pediatria, algunes de les dificultats a les quals s’enfronten i quines son les expectatives en aquest camp.

Per finalitzar l'esdeveniment, la Glòria Garcia, Responsable de captació de fons a l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, i el Dr. Joan Comella han agraït la participació de pacients i famílies en el llarg camí de la recerca clínica, ja que sense ells no seria possible dur-la a terme.