Experts en nanomedicina es reuneixen per fer front a les malalties rares

La quarta edició de la jornada "Nanorare Disease Day" es va celebrar ahir, 28 de febrer, fruit de la col·laboració entre l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu de Barcelona i NanomedSpain; en el marc del Dia Mundial de les Malalties Rares.

Una malaltia rara és aquella que afecta menys de 5 per cada 10.000 habitants. Tot i que sembla un nombre menor, en total hi ha més de 300 milions de persones al món que pateixen una malaltia rara. Majoritàriament, aquest tipus de malalties són cròniques i degeneratives i suposen una discapacitat en l'autonomia.

La jornada Nanorare Disease Day, a la qual van assistir al voltant de 90 persones de forma presencial i en línia, acull la visió dels diversos actors implicats: investigació, empresa, pràctica clínica, autoritats sanitàries, pacients, etc. Més concretament, aquest any els ponents s'han centrat a explicar els últims avenços a la Fibrosi Quística i les malalties de dipòsit lisosomal, amb especial èmfasi a la Síndrome de Sanfilippo.

La inauguració de la jornada va anar a càrrec de Joan Comella, director de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) i Josep Samitier, director de l'IBEC i coordinador científic de la plataforma NANOMED Spain.

En paraules de Samitier: "Avui, el dia de les malalties rares, és una oportunitat per veure com ciència, coneixement i pacients ens impliquem per entendre aquestes malalties. Aquesta és una jornada amb diverses veus per sensibilitzar sobre la importància d'invertir en investigació, que ens permet avançar."

Diferents veus amb un objectiu comú

La primera xerrada també va ser de la mà de Josep Samitier, qui va parlar del paper de la nanomedicina en el tractament i diagnòstic de les malalties rares. I és que, la nanotecnologia es troba en el lloc número tres de les conegudes com a "enabling technologies" o tecnologies habilitadores, que són aquelles que permeten augmentar el rendiment i les capacitats de l'usuari. Algunes aplicacions de la nanomedicina són els coneguts com a òrgans-en-un-xip i també els "mini òrgans" o organoides. Tots dos permeten fer estudis in vitro sobre patologies i efectivitat de fàrmacs de manera personalitzada al pacient.

A continuació, la investigadora de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, Janet Hoenicka, va parlar sobre l'ús de teràpies personalitzades a partir de models cel·lulars i models en ratolí.

La xerrada següent va anar a càrrec de J. Pablo Salvador, del Centre de Recerca Biomèdica en Xarxa (CIBER-BBN) i l'institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC). El Salvador va parlar sobre la dificultat d'identificar ràpidament les infeccions bacterianes, que són habituals en pacients amb Fibrosi Quística.

Maria del Mar O'Callaghan, de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), va destacar les possibles aplicacions derivades de la investigació clínica que han dut a terme a l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, que compta amb la primera Unitat d'Assaigs Clínics centrada a Pediatria d'Espanya.

La jornada va continuar amb la participació d'Ibane Abasolo, de la Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), que va aprofundir en els tractaments de les malalties de dipòsit lisosomal. Concretament, sobre l’ús de nanopartícules artificials i naturals.

Les darreres dues xerrades de l'esdeveniment van estar enfocades a les necessitats dels pacients

D'una banda, Jordi Cruz, director de l'Associació MPS-LISOSOMALES, va aportar la visió dels pacients i les famílies. Cruz, que va crear l'associació per la seva filla nascuda amb la Síndrome de Sanfilippo, va destacar la importància d'acompanyar la família i els pacients i demostrar-los que no estan sols. "El metge hauria de receptar una associació als pacients", va afirmar.

Finalment, va ser el torn de Begonya Nafria Escalera, de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, que va explicar el model de l'Hospital Sant Joan de Déu per incorporar la veu dels pacients a la investigació. Si escau, han creat diversos materials de divulgació perquè els nens i les famílies puguin comprendre millor les malalties amb què conviuen. Compten, a més, amb iniciatives en què són els mateixos pacients els que duen a terme aquesta divulgació. "És important fer materials per i per al pacient, involucrar-ho", va comentar Nafria.

Més informació

Expertos en nanomedicina se reúnen para hacer frente a las enfermedades raras. NanomedSpain.