La jornada conmemorativa del Día Mundial de los Ensayos Clínicos destaca la investigación clínica en el ámbito de la pediatría y la salud mental

Durante el acto se ha destacado el inicio del ensayo clínico para evaluar en pacientes pediátricos la eficacia del CART académico ARI-0001 en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona · Institut de Recerca Sant Joan de Déu. Un ensayo desarrollado con el Hospital Clínic y bautizado con este nombre en recuerdo a la paciente que le impulsó y lo hizo posible mediante una campaña de mecenazgo.

Este tratamiento fue aprobado en 2021 por la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) en uso por exención hospitalaria para el tratamiento de adultos mayores de 25 años con leucemia linfoblástica de tipo B, resistente a los tratamientos convencionales. La aprobación de este CART académico fue consecuencia de los buenos resultados obtenidos en un primer ensayo clínico con ARI en niños y adultos con leucemia linfoblástica B que se realizó en el Hospital Sant Joan de Déu y el Hospital Clínic conjuntamente. Aunque los resultados fueron buenos en pacientes pediátricos, sólo se aprobó su uso en adultos porque en 2018 ya se aprobó un CART de la industria farmacéutica (Kymriah) indicado para pacientes pediátricos. Ahora, se ha abierto el ensayo clínico con CART ARI en niños en fases menos avanzadas de la enfermedad para mostrar si este tratamiento puede sustituir a otros asociados a más riesgos y efectos secundarios, como el trasplante de médula ósea.

En el marco de la jornada La investigación clínica: pasado, presente y futuro que ha tenido lugar en el Hospital Sant Joan de Déu y el IRSJD con motivo de la celebración, el próximo sábado, del Día Internacional del Ensayo Clínico; la Dra. Susana Rives, investigadora del grupo Leucemia y hemopatías pediátricas (IRSJD), ha anunciado que una primera paciente de 7 años ha recibido este tratamiento en el marco del ensayo clínico.

El CAR-T es una terapia que capacita al sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de forma dirigida. Consiste en realizar al paciente una extracción de sangre mediante aféresis -una técnica que permite separar los componentes de la sangre- para obtener linfocitos T, un tipo de células de su sistema inmunitario. Estos linfocitos son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie un receptor que es capaz de reconocer el antígeno tumoral que expresan las leucemias y linfomas de estirpe B y de esta manera, destruir específicamente las células. lulas cancerosas.

CART y vacuna para el glioma difuso del tronco cerebral

Próximamente, los investigadores del IRSJD y el Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) realizarán un estudio para evaluar la eficacia del uso combinado de CART junto con una vacuna basada en células dendríticas del propio paciente para el tratamiento del glioma difuso del tronco cerebral (DIGP), un tumor cerebral pediátrico sin cuidado actualmente.

Durante los años 2016-2018, los investigadores desarrollaron y probaron una vacuna específica para este tumor, utilizando células dendríticas del paciente para estimular el sistema inmune y atacar a las células tumorales.

"Aunque, con la vacuna, logramos respuesta del sistema inmune, esta respuesta no se tradujo en un aumento significativo de la supervivencia de los pacientes. Creemos, sin embargo, que el CART puede intensificar la respuesta y, por eso, queremos estudiar la tolerancia y la eficacia de una terapia combinada", explica el Dr. Andrés Morales, director asistencial del PCCB e investigador del grupo Tratamiento del cáncer pediátrico del IRSJD.

Salas blancas para el desarrollo de terapias avanzadas

El IRSJD y el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona están acabando de habilitar en el PCCB una plataforma de cuatro salas blancas donde se podrán desarrollar y producir terapias avanzadas, un enfoque terapéutico innovador que implica el uso de materiales biológicos o genéticamente modificados por tratamiento de las enfermedades. Gracias a esta nueva infraestructura se podrá iniciar la producción de la terapia celular CART, y la investigación de nuevos tratamientos, como una terapia génica para Inmunodeficiencias primarias para pacientes pediátricos que, en la actualidad, no disponen de un tratamiento eficaz.

Estas salas están concebidas y diseñadas para garantizar un control ambiental extremo que garantice la esterilidad y evite cualquier riesgo de contaminación microbiológica durante la elaboración de las terapias avanzadas. Las salas cumplen con los más altos estándares de calidad, como la industria farmacéutica, y contará con la validación de la Agencia Española de los Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) por la producción de estas terapias.

"Este es un hito significativo, especialmente considerando el entorno en el que se encuentran, un hospital materno-infantil como Sant Joan de Déu y un centro monográfico de cáncer pediátrico donde se atienden a un gran número de niños con enfermedades minoritarias. Esto nos permite avanzar en el modelo traslacional de Sant Joan de Déu, que busca aplicar los resultados de la investigación a la práctica clínica tan pronto como sea posible."  Indica la Dra. Alessandra Magnani, investigadora del grupo Estudio de enfermedades por disfunción inmune en pediatría (GEMDIP) y responsable de la Plataforma de Terapias Avanzadas e Inmunoterapia del Hospital Sant Joan de Déu.

Las salas blancas forman parte del proyecto Pediatric Infrastructures for Viral Therapy (PIVIT), coordinado por Manel Juan, investigador principal, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic y responsable de la plataforma conjunta HSJD-HCB. Este proyecto está cofinanciado por el Departamento de Investigación y Universidades de la Generalidad de Cataluña y dotarán al Hospital, PCCB y al Institut de Recerca Sant Joan de Déu de unas instalaciones que permitirán desarrollar investigación e innovación de excelencia con los más altos estándares de calidad.

Unidad de Investigación Clínica de San Juan de Dios promueve la participación de los pacientes y avances en ensayos clínicos

El evento ha contado con la presencia de destacados profesionales, pacientes y familias comprometidas. Uno de los temas centrales ha sido la participación de las familias y pacientes en los ensayos clínicos. Por este motivo, Begonya Nafria ha moderado una mesa redonda con tres madres y una participante de un ensayo clínico que ha permitido destacar el papel esencial de los pacientes en el desarrollo de nuevos tratamientos y cómo su participación puede influir en los resultados de la investigación clínica.

En el marco de la jornada, el Dr. Òscar Álvarez, psiquiatra del SATMI del Parc Sanitari Sant Joan de Déu, ha presentado una conferencia sobre los ensayos clínicos en salud mental. Durante la presentación ha puesto de manifiesto la importancia de la investigación en este ámbito para mejorar la calidad de vida de los pacientes y los nuevos abordajes terapéuticos que se están realizando en este campo.

La segunda mesa redonda ha abordado la investigación y los ensayos clínicos en pediatría desde el punto de vista de los investigadores. Moderada por el Dr. Joan Comella, hemos podido conocer las experiencias de las Dras. Eulalia Baselga, Iolanda Jordan y el Dr. Vicente Sant-María, que han explicado cómo se realizan los ensayos clínicos en pediatría, algunas de las dificultades a las que se enfrentan y cuáles son las expectativas en este campo.

Para finalizar el evento, Glòria Garcia, Responsable de captación de fondos en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, y el Dr. Joan Comella han agradecido la participación de pacientes y familias en el largo camino de la investigación clínica, ya que sin ellos no sería posible llevarla a cabo.