El Dr. Jaume Mora recibe la IV Beca FERO Dr. Baselga para impulsar nuevas terapias contra el cáncer pediátrico

El Dr. Jaume Mora, director científico del Pediatric Cancer Center Barcelona del Hospital Sant Joan de Déu y jefe del grupo de investigación "Sarcomas y Neuroblastoma" del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, ha sido galardonado con la IV Beca FERO Dr. Baselga, dotada con 300.000 euros, para el proyecto "Exploiting Cell State Vulnerabilities to Target Pediatric Cancers". El Dr. Mora ya recibió la Beca FERO Dr. Baselga para investigar sobre el sarcoma de Ewing en el año 2009. Esta beca, concedida por la Fundación FERO, reconoce proyectos de investigación traslacional de alto impacto en oncología.

El proyecto, con una duración de tres años, se centra en identificar y aprovechar las vulnerabilidades moleculares de los diferentes estados celulares de los tumores pediátricos, con el objetivo de diseñar nuevas estrategias terapéuticas más específicas y menos agresivas para los niños con cáncer.

"El cáncer pediátrico es la principal causa de mortalidad por enfermedad en niños de los países desarrollados. A diferencia de los tumores en adultos, los cánceres en niños derivan de fallos en las rutas del desarrollo embrionario y presentan pocas mutaciones, lo que dificulta aplicar terapias dirigidas", explica el Dr. Mora.

El proyecto se enfocará inicialmente en el rabdomiosarcoma (RMS), el sarcoma de partes blandas más frecuente en niños y adolescentes, que se origina por un bloqueo en la diferenciación muscular. El equipo del Dr. Mora investigará el papel de la proteína PRKG1 como posible biomarcador capaz de determinar el "estado celular" del tumor, y explorará el uso de un fármaco inhibidor de AKT para restablecer la diferenciación celular y frenar el crecimiento tumoral.

De hecho, en este momento la Dra. Estela Prada, investigadora del grupo de investigación Sarcomas y Neuroblastoma del IRSJD liderado por el Dr. Jaume Mora, ha publicado como primera autora el estudio "PRKG1 hinders myogenic differentiation and predicts response to AKT inhibitor Ipatasertib in Rhabdomyosarcoma" en la revista científica Nature Communications, en el que se demuestra por primera vez la eficacia del fármaco inhibidor de AKT en modelos preclínicos desarrollados a partir de muestras de pacientes con rabdomiosarcoma del Hospital Sant Joan de Déu (HSJD). Sin embargo, aún quedan muchos retos por delante, entre los cuales poder evaluar este mismo fármaco en un ensayo clínico que permita conocer su efectividad real en pacientes pediátricos. Ahora, gracias a la financiación recibida por parte de la IV Beca FERO Dr. Baselga, así como de la colaboración de la farmacéutica responsable del fármaco inhibidor de AKT y de la red internacional Beat Childhood Cancer, esta segunda fase del proyecto seguirá adelante con la voluntad de sentar las bases del primer ensayo clínico guiado por PRKG1 en rabdomiosarcoma.

"Integrando el perfil molecular, la farmacología funcional y las plataformas de pacientes, queremos redefinir la terapia del RMS y establecer un modelo replicable para otros cánceres pediátricos", concluye el Dr. Mora.

Sobre la Beca FERO Dr. Baselga

La Beca FERO Dr. Baselga, creada en homenaje al Dr. Josep Baselga, reconoce proyectos que impulsan la investigación oncológica traslacional y promueven el vínculo entre la investigación básica y la clínica. En esta cuarta edición, la beca continúa el legado del Dr. Baselga apoyando proyectos que contribuyan a mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes con cáncer.