Nanomedicina y enfermedades raras: avances y colaboración en el Nano Rare Diseases Day 2025

Expertos en nanomedicina de distintos ámbitos se reunieron el pasado 7 de marzo para exponer los últimos avances en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras. El evento Nano Rare Diseases Day, que este año celebra su sexta edición, se enmarca en el Día Mundial de las Enfermedades Raras y ha sido coorganizado por la plataforma NANOMED Spain y el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD).

¿Qué son las enfermedades raras pediátricas?

Las enfermedades raras pediátricas son aquellas que afectan a un número reducido de niños y adolescentes en comparación con la población general. En Europa, una enfermedad se considera rara cuando afecta a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes, y se estima que existen entre 5.000 y 7.000 enfermedades raras diferentes, de las cuales unas 4.000 aún no tienen tratamiento ni cura.

Nano Rare Diseases Day

El Nano Rare Diseases Day es un evento anual que se celebra en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras, con el objetivo de dar a conocer los últimos avances en nanomedicina aplicada a estas patologías. La jornada reúne a investigadores, clínicos, representantes de la industria, autoridades sanitarias y pacientes para compartir conocimientos y fomentar la colaboración en este campo.

Este año, en su sexta edición, el evento ha contado con la asistencia de más de 50 participantes, ofreciendo conferencias centradas en los últimos avances en nanomedicina aplicada a enfermedades raras, destacando su potencial en el diagnóstico temprano y el desarrollo de nuevas terapias.

Colaboración multidisciplinaria entre centros de investigación

La jornada ha sido inaugurada por Joan Comella, director del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), y Josep Samitier, coordinador científico de la plataforma NANOMED Spain y director del IBEC. Ambos han subrayado el papel clave de la colaboración entre diferentes disciplinas para afrontar los desafíos que plantean estas enfermedades y garantizar que los avances científicos se traduzcan en beneficios reales para la sociedad.

Samitier ha destacado que "para que la investigación llegue a los pacientes, es imprescindible una colaboración estrecha entre investigadores, hospitales y empresas. En este sentido, uno de los objetivos de la Plataforma Española de Nanomedicina es impulsar iniciativas de colaboración público-privada, tanto a nivel nacional como internacional". Por su parte, Comella ha puesto en valor las colaboraciones y redes en las que participa el IRSJD, con el objetivo de acelerar la investigación en enfermedades raras pediátricas. También ha señalado la importancia de un enfoque diferenciado para abordar estas patologías en niños y adultos, ya que en la infancia suelen estar relacionadas con problemas en el desarrollo, mientras que en adultos suelen tener un origen genético.

El papel fundamental de las asociaciones de pacientes

Otro de los momentos destacados de la jornada ha sido la reflexión sobre el papel esencial de las asociaciones de pacientes en la investigación. Jordi Cruz, del Hospital Sant Joan de Déu, y Eduard Goñalons, de la Fundación Noelia, han expuesto el trabajo que realizan para apoyar a pacientes y familias afectadas por la distrofia muscular por déficit de colágeno VI (DMC-Col6).

La conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras y la realización de eventos como el Nano Rare Diseases Day son fundamentales para dar visibilidad a estas patologías y promover la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos. En este contexto, la nanomedicina se presenta como una herramienta clave para afrontar los retos que plantean estas enfermedades y mejorar su diagnóstico y tratamiento.

Este tipo de encuentros son esenciales para fomentar la investigación y la innovación, así como para dar voz a los pacientes y sus necesidades.